科学家通过试验证明了 RNAi 分子能够与特定RNA序列结合,从而使其失去作为模板生产蛋白质的能力。
RNAi(RNA interfere)药物的研发过程并不是一帆风顺的,从1998年RNA干扰现象的发现,到2018年全球首款RNA干扰药物获批,二十年耗资数十亿,这一漫长研究过程也证明了坚持的线款siRNA药物,最初均由Alnylam公司开发;其中三款的适应症为罕见病三亿体育app下载,一款为代谢类慢性病;siRNA药物治疗费用高昂,第一款上市的药物年均费用高达27万美金。目前更有多个处于临床阶段的药物,这预示着我们这个时代是RNA干扰疗法的一个充满活力的新时代。
中国医药工业信息中心、中国医药创新生态圈和健识局共同举办“RNA干扰:十年热点,群雄逐鹿“线上直播,邀您共同探讨RNAi疗法。END
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