LEAPER™ 2.0通过应用特殊设计的环状RNA招募内源ADAR蛋白，实现了更为精准、高效的编辑

　　博雅辑因在多个临床前研究模型中实现了LEAPER™ 2.0转化为体内RNA编辑疗法的概念验证，提示了应用该项技术开发创新疗法的巨大潜力

　　2月11日，博雅辑因科学创始人北京大学魏文胜教授实验室在Nature Biotechnology 杂志发文报道RNA单碱基编辑技术LEAPER™的升级版本，大幅提升了体外和体内编辑的效率和精准性。

　　“LEAPER 2.0版本经过多重设计改造，在体外和体内均大幅提升了编辑效率，同时降低了脱靶效应，”魏文胜教授表示，“LEAPER在科学研究、疾病治疗等方面拥有可观的优势和潜能，我们一直致力于不断提升其效率和精准性，从而不断拓展其在疗法开发和基础研究方面的应用潜力。”

　　文章题为Engineered circular ADAR-recruiting RNAs increase the efficiency and fidelity of RNA editing in vitro and in vivo，“LEAPER™相较于其他基因编辑技术具有独特优势。针对LEAPER™ 2.0，我们在通过AAV递送的多个临床前研究模型中取得了令人兴奋的数据，实现了其向体内RNA编辑疗法转化的概念验证，”博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“我们已经与国内外顶尖科研机构就该技术的进一步转化达成了研究合作，并将继续发挥产学研结合的优势，加速推进该项技术的转化，以尽早将创新疗法带给中国乃至全球患者。”

　　2021年11月，博雅辑因与北京协和医院睢瑞芳教授团队达成研究合作，基于我国遗传性视网膜变性（IRD）人群的基因变异特征，探索推进体内基因编辑疗法；同月，与威斯康星大学麦迪逊分校达成研究合作，助力公司对体内基因编辑疗法的开发。

　　魏文胜教授和魏东博士应邀将于2022年4月5-7日在美国波士顿举办的第三届RNA编辑峰会上就LEAPER™ 2.0的科研成果和疗法开发进展分别做报告；魏东博士还将于2022年5月9-12日在美国波士顿举办的第23届TIDES会议上做报告。

　　博雅辑因（EdiGene, Inc.）是一家专注于基因编辑技术转化的、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于研发针对难以根治的遗传病和癌症的创新疗法。博雅辑因已经建立了拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台和致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台。博雅辑因创立于2015年，总部位于北京三亿体育app下载，办公地点分布于广州、上海以及美国剑桥。如需了解更多信息，敬请访问：