5月31日,生物技术公司Transine Therapeutics宣布完成460万英镑的额外种子轮融资。本轮融资由新投资者 Epidarex Capital领投,现有投资者Dementia Discovery Fund (DDF)跟投。这笔资金将帮助Transine在目前领先的中枢神经系统和眼科适应症领域继续利用专有SINEUP®平台加速开发产品管线。
Transine公司由功能基因组学和lncRNA先驱Piero Carninci教授与Stefano Gustincich教授创立,总部位于英国剑桥。2021年6月,Transine已完成910万英镑种子轮融资。目前,Transine组建了一支在RNA生物学和药物开发领域经验丰富的队伍,并建立了专有SINEUP®药物发现平台。
长链非编码RNA(IncRNA)不编码蛋白质,但可调节转录与翻译过程。SINEUP®是IncRNA的一种类别,可特异性增强靶标mRNA的翻译水平。SINEUP®包含一个mRNA结合域与一个功能域。其中,结合域识别靶标mRNA,是SINEUP®平台特异性的关键;功能域可以直接招募核糖体,结构中插入的反向SINEB2重复序列可增强蛋白表达,这也是这项技术命名的由来。
SINEUP®中结合域与靶标mRNA反义配对,为这项技术的特异性与安全性提供了保障。此外,这一过程发生在mRNA翻译过程中,不影响基因组学与转录组学,不会改变细胞DNA或RNA平衡。理论上,SINEUP®可靶向任何蛋白对应的mRNA,适用场景广泛,尤其是在恢复由于基因突变导致下调的蛋白水平(如单倍体不足)以及在神经退行性疾病中增强有益细胞途径,挽救神经细胞功能。蛋白替代疗法与基因疗法也可提高蛋白表达量,但很可能导致细胞过度表达;相较而言,SINEUP®提高蛋白表达是适度的。总结来说,模块化生产的SINEUP®可以提高mRNA翻译效率,以特定的方式促进内源性蛋白的表达三亿体育app下载,具有广泛的应用前景。
Transine公司CEO Jan Thirkettle表示:“非常开心我们可以获得这笔新的融资,加上去年6月的种子轮融资,我们总共筹集到1370万英镑的种子轮资金,这使我们在迅速推进新型靶向mRNA疗法产品管线上处于有利地位,并进一步开发我们的平台。我们有3个在研项目,同时也在评估继续利用专有的 SINEUP ®平台的机会,这一平台在许多尚未被满足的临床需求中具有广阔的使用价值。”
Epidarex Capital 的负责人Mary Canning补充:“我们认为Transine可以通过生理性上调内源性蛋白治疗严重的疾病,这具有独特的优势。在强有力的领导团队的带领下,该公司快速进展,临床前概念验证数据很有潜力,我们已经看到了这家公司令人激动的未来。”
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